Bilthoven Biologicals en Tonix Pharmaceuticals werken samen aan virale vector gebaseerd Mpox-vaccin

• Op 14 augustus 2024 verklaarde de WHO pokken voor de tweede keer in 2 jaar tot een noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid van internationaal belang (PHEIC).
• Mpokken is endemisch in delen van Afrika.
• Wereldwijde beschikbaarheid en betaalbaarheid van Mpox-vaccin is nodig om de mondiale gezondheid te verbeteren.
• De nieuwste Clade 1-stam vormt een bekende wereldwijde bedreiging met een sterftecijfer tot 10%.
• Klinisch onderzoeksprogramma geleid door Tonix, productie geleid door Bilthoven Biologicals.

Bilthoven Biologicals (“BBio”), onderdeel van de Cyrus Poonawalla Group, en Tonix Pharmaceuticals (“Tonix”) kondigden een samenwerking aan om hun Mpox-vaccin-kandidaat (“TNX-801”) verder te ontwikkelen. Tonix is een volledig geïntegreerd biofarmaceutisch bedrijf met op de markt gebrachte producten en een pijplijn van ontwikkelingskandidaten. BBio is een wereldwijd vaccinbedrijf dat zowel profylactische en pediatrische vaccins als vaccins voor therapeutisch gebruik produceert. BBio is door de EU geselecteerd voor haar programma voor paraatheid bij pandemieën van ‘altijd warme’ vaccinproductiebedrijven.

Beide bedrijven zetten zich in voor de ontwikkeling en commercialisering van de Mpox-vaccinkandidaat. TNX-801 is gebaseerd op een virale vectortechnologie, met het potentieel om te worden gebruikt als een viraal vectorplatform, waarvoor recombinante versies kunnen worden ontwikkeld ter bescherming tegen andere infectieziekten.

Over TNX-801

TNX-801 (recombinant paardenpokkenvirus) is een levend virusvaccin op basis van paardenpokken dat in preklinische ontwikkeling is ter preventie van waterpokken en pokken.Tonix rapporteerde positieve preklinische effectiviteitsgegevens, die aantoonden dat vaccinatie met TNX-801 niet-menselijke primaten beschermde tegen dodelijke blootstelling aan apenpokken.¹Tonix heeft een officiële schriftelijke reactie ontvangen van een Type B pre-Investigational New Drug Application (IND) vergadering met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de ontwikkeling van TNX-801 als een potentieel vaccin ter bescherming tegen waterpokken en pokken.² Tonix is van mening dat de feedback van de FDA een weg biedt naar overeenstemming over de opzet van een Fase 1 / 2 studie en het algemene klinische ontwikkelingsplan. Meer dan 90.000 mensen liepen wereldwijd pokken op tijdens de epidemie van 2022-23.³ Het pokkencluster van juni 2023 in Chicago onthulde doorbraakgevallen van de ziekte bij personen die waren gevaccineerd met het momenteel goedgekeurde niet-replicerende vaccin, dat in twee doses wordt toegediend^.4 TNX-801 wordt daarentegen percutaan toegediend met slechts één dosis en kan daarom hogere beschermingspercentages voor de gemeenschap bereiken door drop-out tussen doses te elimineren en voorwaartse transmissie te beperken. Bovendien is het vertrouwen op slechts één goedgekeurd pokkenvaccin op dit moment een risico voor de wereldwijde toeleveringsketen die al heeft geleid tot onvoldoende beschikbaarheid van vaccins om aan de wereldwijde gezondheidsbehoeften te voldoen, vooral in Afrika. TNX-801 heeft de potentie om een wereldwijde impact te hebben op pokken en het risico op pokken vanwege de duurzame T-cel immuunrespons, de mogelijkheid om op schaal te produceren en het gebruik van een lagere dosis dan niet-replicerende vaccins.

Seth Ledermann, CEO van Tonix: “We kijken uit naar de samenwerking met BBio en naar het versnellen van de ontwikkeling van onze kandidaat-vaccins ter voorkoming van pokken, pokken en andere infectieziekten,” aldus Seth Lederman, M.D., Chief Executive Officer van Tonix.“TNX-801 wordt toegediend in één enkele dosis, wat volgens ons de acceptatie zal verbeteren en gedeeltelijke vaccinatie zal elimineren in vergelijking met de huidige tweedosisregimes. We geloven dat TNX-801 snel kan worden opgeschaald voor productie en kan worden gedistribueerd en opgeslagen zonder een dure en omslachtige ultrakoude toeleveringsketen.”

Pandemic potential van Mpox

De wereldwijde uitbraak van Mpox, die in 2022 begon, heeft meer dan 90.000 personen getroffen in landen waar Mpox voorheen niet endemisch was, waaronder Europa en de VS. De verspreiding van de Clade IIb-stam Mpox in 2022 onderstreept het pandemische potentieel van de ziekte. In verschillende Centraal-Afrikaanse landen, waaronder de Democratische Republiek Congo, is Mpox momenteel endemisch, met de zeer dodelijke Clade 1-stam die een sterftecijfer tot 10% heeft.

“De recente uitbraak van Mpox illustreert precies waarom we de Pandemic Preparedness Facility bij BBio hebben gebouwd”, zegt CEO van BBio, Jurgen Kwik. “De oprichting van de ‘ever-warm’ faciliteit voor pandemische paraatheid onderstreept het cruciale belang van paraatheid bij wereldwijde gezondheidscrises, zoals Mpox. Deze samenwerking onderstreept de essentiële rol van de faciliteit bij het versterken van de paraatheid voor en de reactie op pandemieën”.

De wereldwijde beschikbaarheid van een betaalbaar, veilig, effectief Mpox-vaccin voor een eenmalige dosis is essentieel gezien het pandemische potentieel van de ziekte. De succesvolle ontwikkeling van TNX-801 zal de basis leggen voor de mogelijke uitbreiding van het virale vectorplatform, waarvoor recombinante versies kunnen worden ontwikkeld ter bescherming tegen andere infectieziekten en toekomstige uitbraken.

Jorrit van Hoorn, Directeur Corporate Development bij Bilthoven Biologicals voegt hieraan toe: “We kijken uit naar deze baanbrekende samenwerking met Tonix en het bijdragen aan een oplossing voor deze wereldwijde gezondheidsnoodsituatie, gebruikmakend van de pandemische faciliteiten bij BBio in combinatie met de wereldleidende vaccin expertise bij ons moederbedrijf Serum Institute of India”.

Het volledige persbericht en meer informatie over Tonix zijn te vinden op www.tonixpharma.com.

¹Noyce RS, et al. Viruses. 2023;15(2):356. DOI: https://doi.org/10.3390/v15020356
²TNX-801 PR pre-IND meeting 8/20/23: https://ir.tonixpharma.com/news-events/press-releases/detail/1417/tonix-pharmaceuticals-announces-results-of-pre-ind-meeting
³CDC. (2022-2023). Mpox Outbreak Global Map https://www.cdc.gov/poxvirus/mpox/response/2022/world-map.html 
⁴ Faherty EA, et al. MMWR Morb Mortal Wkly Rep. 2023;72:696–698. DOI: http://dx.doi.org/10.15585/mmwr.mm7225a6.

Bron: Bilthoven Biologicals